In maart 2026 heeft het Ministerie van Infrastructuur en Waterstaat (IenW) een notitie vastgesteld over de manier waarop Nederland omgaat met de toegang tot (nog) niet goedgekeurde genetisch gemodificeerde (gg)-geneesmiddelen. De notitie beschrijft de procedures voor compassionate use (CU), named patient (NP) en de hospital exemption (HE).  

Toegang tot niet-toegelaten geneesmiddelen

Patiënten in Nederland worden normaal gesproken behandeld met geneesmiddelen die een markttoelating hebben binnen de Europese Unie (EU). Soms zijn geneesmiddelen echter nog niet goedgekeurd door de Europese Medicijnen Agentschap (EMA) en ook niet beschikbaar via klinische studies. In sommige (schrijnende) gevallen biedt de wet toch mogelijkheden voor patiënten om toegang te krijgen tot deze geneesmiddelen via CU, NP of HE.

Vergunningen en regelgeving

Voor de behandeling van patiënten met niet-toegelaten geneesmiddelen via CU, NP of HE is in Nederland toestemming nodig van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) of van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) volgens de geneesmiddelenwet. Echter, wanneer er sprake is van gg-geneesmiddelen geldt bovendien dat een vergunning op basis van de Europese richtlijn 2001/18/EG en de Wet Milieubeheer nodig is.

Meer informatie

De notitie beschrijft de verschillende mogelijkheden en procedures voor het gebruik van (nog) niet goedgekeurde gg-geneesmiddelen in Nederland. Meer informatie kunt u vinden op de webpagina 2001/18/EG onder 'niet-toegelaten geneesmiddelen'.